Portal - Informator Obywatelski Osób Niewidomych

Terapia genowa w połączeniu z dodatkowym urządzeniem medycznym w leczeniu zwyrodnienia barwnikowego. Kolejna nadzieja na poprawę widzenia...?!

Szanowni Czytelnicy.
W ostatnim numerze Eurotimes okazała się notatka zredagowana przez Dermota McGrath o bardzo obiecującej treści...pierwsze optogenetyczne leczenie osób z RP w trakcie analizy..
Poniżej (dowolne -:)) tłumaczenie.
Nowatorska optogenetyczna terapia u osób z RP weszła w okres badań u ludzi. Pierwsze rezultaty będą opublikowane w końcu tego roku, zgodnie z zapewnieniem dr Barreta Katza. "..obecnie nie ma terapii na RP z uwagi na złożonść choroby wynikająca z zaangażowania wielu genów, które mogą być uszkodzone w tej chorobie.." powiedział dr Katz na spotkaniu zimowym EURETINA, w Pradze. DR Katz wspomniał iż jest to pierwsza na świecie metoda lecznicza, w której terapia genowa połączona jest z użyciem dodatkowego urządzenia medycznego. Polega na wprowadzeniu odpowiedniego materiału genetycznego (białka) do wnętrza oka w trakcie jednorazowej iniekcji i, dzięki połączeniu ze specjalnymi okularami-goglami udaje się wzmocnić czułość na światło białka wprowadzonego do oka w trakcie powyższej iniekcji. Terapia wprowadza gen ChrimsonR, który koduje białko odpowiedzialne za czułość na światło do komórek zwojowych.
Jak wiemy, w RP dochodzi do kaskadowego uszkodzenia fotoreceptorów, w pierwszej kolejności pręcików a następnie czopków. Uszkodzenie ma charakter nieodwracalny.
Poprzez wprowadzenie powyższej terapii, komórki zwojowe, które nie ulegają uszkodzeniu w RP, nabywają cech fotoreceptorów!. Komórki zwojowe są efektywnie przemieniane w fotoreceptory, nabywając cech pozwalających na reakcję na światło, podobnie jak fotoreceptory. Po co w takim razie specjalne gogle?. "..z uwagi na fakt iż uzsykane w powyższy sposób nowe fotorecepotory (komórki zwojowe) są mniej czułe na światło w porównaniu z fotoreceptorami siatkówki...`" wyjaśnia dr. Katz. ChrimsomR nie może być aktywowany przez naturalne światło, dlatego aby to uzyskać stosuje się wzmocnienie wiązki światła aktywującego, stosując falę o dł. 590nm. Aby to uzyskać ( w realnym czasie) stosuje się właśnie powyższe gogle.
Badania są wprowadzone w 3 światowych ośrodkach, Moorfield Eye Hospital, London, Quinze-Vingts Hospital we Francji oraz University of Pittsburgh Medical Center in US.
Pacjenci, którzy są włączeni do tego badania to osoby z zejściową formą RP, znaczną utratą widzenia. Podzieleni na 3 grupy będą otrzymywać różne dawki tej substancji. Początkowo będą oceniane tolerancja oraz bezpieczeństwo jeden rok podaniu tego leku. Testy funkcjonalne oceniające jakość poruszania się oraz orientację w przestrzeni stanowią część tych badań. Jeżeli okaże się iż terapia pozwoli uzyskać poprawę widzenia, będzie mogła mieć zastosowanie także w innych schorzeniach, gdzie zmienione komórki zwojowe będą mogły zastąpić uszkodzone fotoreceptory...podsumował dr Katz.

komentarz, dr Cywiński. Trzy lata temu na jednym z sympozjów nie okulistycznych, poświęconych min. terapii genowej, miałem okazję usłyszeć po raz pierwszy o powyższym projekcie oraz porozmawiać bezpośrednio z jednym z naukowców, uczestników powyższgo badania. `ni ukrywam iż wówczas zadałem pytanie o możliwość wprowadzenia także polskich pacjentów to tego programu, ale biorąc pod uwagę brak konkretnych atutów z naszej strony ( finansów), rozmowy zakończyły się. Cieszę się jednak iż temat już "ruszył`' chociaż początkowe założenia zakładały iż pierwsze efekty lecznicze będą znane pod koniec 2017 roku. No cóż, lepiej później niż wcale. Można jedynie patrzeć z wiarą w przyszłość, która powoli staje się już rzeczywistością.


8 sierpnia o 13:58 ·
RP - Zwyrodnienie...

_________________